Una nueva terapia genética para una enfermedad ultrarara tendrá un costo al por mayor de US$4,25 millones, lo que la convierte en el medicamento más caro del mundo.
El tratamiento único Lenmeldy ganó el lunes la aprobación del regulador estadounidense para corregir la causa subyacente de una enfermedad hereditaria llamada leucodistrofia metacromática de aparición temprana o LDM.
LDM es una enfermedad mortal en la que los bebés a veces empiezan a perder la capacidad de caminar y hablar. Orchard Therapeutics dijo el miércoles en un comunicado que el precio del medicamento “refleja su valor clínico, económico y social”.
El costo del fármaco supera al de Hemgenix, de CSL Behring LLC, una infusión única para la hemofilia valorada en US$ 3.5 millones.
Según Orchard, la LDM afecta aproximadamente a 1 de cada 100,000 nacidos vivos y a menos de 40 niños al año en Estados Unidos.
La empresa se enfoca en el desarrollo de terapias genéticas, cuyo objetivo es corregir los defectos genéticos subyacentes que causan enfermedades hereditarias. Recientemente fue adquirida por la farmacéutica japonesa Kyowa Kirin Co.
El campo de la terapia génica ha suscitado un debate sobre sus elevados precios. Las empresas farmacéuticas afirman que dichos precios están justificados porque los tratamientos pueden curar a los pacientes, con el consiguiente ahorro para el sistema sanitario y otros beneficios sociales.
Las farmacéuticas también quieren recuperar el costo de desarrollar tratamientos que a menudo se dirigen a poblaciones pequeñas, lo que limita su potencial de ingresos. Sin embargo, la fijación de precios tan altos ha suscitado preocupación por la presión que podría ejercer sobre las aseguradoras, en particular sobre Medicaid, el programa de seguro médico para las poblaciones más vulnerables.
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